BioStock-artikel: Aptahem ger en lägesuppdatering

BioStock publicerade den 31 oktober 2022 en artikel om Aptahem, som återges nedan i sin helhet.

Aptahem kommer allt närmare sin största milstolpe som börsnoterat bioteknikbolag – de första kliniska studierna med Apta-1, en läkemedelskandidat utformad för att fungera som en akutbehandling mot sepsis och de livshotande tillstånd som kan uppstå därav. Det senaste tecknet på att aktiviteterna sjuder under ytan i det Malmöbaserade bolaget, var när man nyligen skickade in en ansökan om studiestart till myndigheterna. BioStock kontaktade vd Mikael Lindstam för en lägesuppdatering.

Vardagliga infektioner bör inte bagatelliseras – den slutsatsen har troligen många som drabbats av sepsis dragit. Och dessa fall är många. Över 50 miljoner världen över drabbas av sepsis varje år, vilket innebär att en infektion har nått blodbanan via exempelvis ett sår. Om inte behandling sätts in snabbt kan sepsis bland annat leda till livshotande organsvikt och detta är anledningen till att 11 miljoner av de drabbade dör.

Kroppens eget inflammatoriska system har utvecklats för att bekämpa bakterier och andra för kroppen främmande substanser. Dessa kan äntra kroppen via hud, slemhinnor, öppna sår, invärtes skador etc. och orsaka inflammatoriska symtom som kroppen ibland inte klarar av att hantera. Detta ökar risken att drabbas av sepsis och septisk chock, som i sin tur kan leda till multiorgansvikt och död. Idag behandlas detta tillstånd initialt med antibiotika ­– ett lättillgängligt behandlingsalternativ som dock har den stora nackdelen att användningen ökar risken för antibiotikaresistens.

Dagens behandlingsalternativ
Sepsis orsakas i cirka 2/3 av fallen av bakterier och för resterande 1/3 hjälper inte ens antibiotika. Övriga behandlingar kan bestå av olika anti-inflammatoriska eller anti-koagulationspreparat och blodtryckshöjande hjälpmedel för att motverka septisk chock.

Dessa i grunden suboptimala behandlingsförfaranden har skapat ett medicinskt vakuum vari Malmöbaserade Aptahem har nischat sig, med huvudfokuset att genom partnerskap ta läkemedelskandidaten Apta-1 genom kliniska studier till marknadsgodkännande och slutligen till de behövande patienterna. Dels är målet att fler patienter ska överleva, dels vill man kunna motverka eventuella bestående men som kan uppstå efter man fått bukt med sepsisen.

Lovande prekliniska data
Aptahems prekliniska program, där Apta-1 jämförts med flera marknadsledande antiinflammatoriska och antikoagulerande/trombotiska läkemedel, indikerar att Apta-1 har potential till flera önskade effekter med bäring på sepsis och dess underindikationer.

I dessa ingår att minska risken för blodpropp, bromsa kroppens okontrollerade inflammatoriska respons, reparera eller hämma vävnadsnedbrytning samt modulera kroppens eget immunsvar, utan biverkningar. I nästa steg – kliniska studier – återstår att se om bolaget kan replikera dessa lovande data och erbjuda en förbättrad överlevnad och organskydd.

Det som enligt bolaget potentiellt särskiljer Apta-1 mot andra utvecklingskandidater, är att Apta-1 kan behandla både koagulations- och inflammations relaterade problem medan övriga, enligt Aptahems förståelse, endast behandlar en av dessa två områden.

Vd kommenterar
För att få en närmare lägesbeskrivning av vad som händer i bolaget just nu kontaktade BioStock Aptahems vd Mikael Lindstam.

Ni har nyligen skickat in en ansökan till myndigheterna om att få inleda kliniska studier. Hur ser tidsplanen framöver ut?

­- Det stämmer att vi under september skickade in en ansökan till myndigheterna i Nederländerna om att få starta vår kliniska fas I-studie med Apta-1 i friska frivilliga. Jag har tyvärr inget exakt datum om när vi kan erhålla detta godkännande, men förhoppningsvis blir det en snabb och smidig process där vårt omfattande prekliniska material och inte minst, vår mycket genomarbetade ansökan, skall leda till ett positivt utfall. Dessutom har myndigheten 60 dagar på sig att ge besked.

Vad är nästa omedelbara steg efter en eventuell regulatorisk tumme upp?

– Vi har ju förberett oss ett tag nu då vi under 2022 ingick avtal med den kliniska kontraktsforskningsorganisationen The Centre for Human Drug Research (CHDR) i Nederländerna. Efter myndighetens godkännande kan de sätta igång arbetet att rekrytera friska frivilliga försökspersoner till studien. Vi har även besökt dem ett antal gånger på vägen mot att färdigställa underlagen till myndigheten i Nederländerna och vi kommer fortsatt besöka CHDR där studien ska genomföras för att säkerställa att alla förberedelser utförts korrekt och att allt finns på plats inför studiestart. Då den komplexitet Apta-1 besitter behövt många fler studier, diskussioner samt förberedelser och alla inblandade har jobbat så länge och målmedvetet mot denna milstolpe, så kommer studiestart bli ett stort ögonblick för bolaget.

Ni hade nyligen ett rådgivande möte med BfArM, det medicinska tillsynsorganet i Tyskland som är underställt det tyska hälsoministeriet. Varför hade ni ett möte med tyska myndigheter när studien skall bedrivas i Nederländerna?

– För det första är det ren formalia att genomföra ett sådant Scientific Advice Meeting, och det görs för att bekräfta att det inte uppstår några oklarheter och att all dokumentation finns på plats inför ett godkännande att inleda studien. Att mötet skedde med den tyska myndigheten Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) och inte med den nederländska dito, beror på att BfArM har världsledande experter inom området oligonukleotider som är den typ av kemisk substans som Apta-1 tillhör. Det var det allra bästa sättet att optimera förutsättningarna för en snabb handläggning och för att undvika eventuella problem längre fram.

– Man ska ha i åtanke att aptamerer, precis som du nämnde tidigare, är en relativt ny typ av läkemedelsklass på marknaden. Därför finns inte samma riktlinjer och regelverk rörande kraven kring tillverkningsprocessen. Mötet föll väl ut och en påföljande skriftlig rapport bekräftade att vi uppfyller samtliga krav. Självklart är det en lättnad att ha få detta bekräftat av en så tongivande myndighet i Europa.

Hur ser intresset ut för Apta-1 idag jämfört med för ett år sen?

– Jag tycker att intresset har ökat ju mer vi avtäckt Apta-1’s verkningsmekanism och de modeller som gång på gång påvisat dess unika egenskaper samt i takt med att bolaget har klättrat på utvecklingsstegen. Fler börjar få upp ögonen för vår aptamer-baserade teknologi och det är tydligt att många fler idag, än för ett par år sedan, har en god förståelse för hur Apta-1 verkar och hur innovationen är tänk att fungera i patienter med sepsis. Detta intresse har vi observerat över hela spektrat, från industri till akademi och det är så klart roligt men också, om jag får säga det själv, välförtjänt. Det kommer troligen också göra vårt fortsatta arbete lättare att hitta partners inom akademi som industri. Vi har en first-mover-advantage inom detta fält, vilket både är en utmaning och en fördel på samma gång, men att det skapar intresse är uppenbart.

Avslutningsvis, vad händer i övrigt i bolaget, utöver förberedelserna inför de kliniska studierna?

– Vårt samarbete med forskargruppen i Toronto under ledning av professor Mingyao Liu, som gör olika studier i en corona-virus lungskademodell fortsätter enligt den plan som lades vid sommarens möte i Toronto. Tidigare i år kunde vi meddela att studier visade på ytterligare positiva biologiska effekter av Apta-1 och hur den potentiellt skulle fungera i patienter med coronavirus.

– Utöver detta så fortsätter samarbetet med Örebro universitet, under ledning av professor Magnus Grenegård, parallellt. I våras ingick vi i ett nytt konsortium med bland andra Örebro universitet med ett gemensamt forskningsprojekt som syftar till att ta fram nya läkemedelskandidater mot inflammation med nya terapimodeller mot vaskulär inflammation, trombos och bröstcancer, vilket också är namnet på projektet. Detta projekt, som har erhållit finansiering från KK-stiftelsen, är i planeringsstadiet, och beräknas påbörjas senare i år. Vi kommer att förse det med Apta-1 samt bidra med expertkompetens från Dr. Luiza Jedlina som vetenskaplig rådgivare gällande aptamer-baserade läkemedel och speciellt för Apta-1s bl. a hämning av inflammation och trombos. Som synes röner vår kandidat stort intresse, så jag och teamet bakom Aptahem ser framtiden an med tillförsikt!

Läs artikeln på BioStocks webbsida

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.