RNA-baserade behandlingar - Aptamerer

Aptahems utvecklingsportfölj består av syntetiska RNA-baserade aptamerer, så kallade nukleinsyrapolymer. Aptamerer, eller oligos, bestående av enkelsträngade RNA- eller DNA-fragment (ssDNA eller ssRNA) kan binda mer precist till redan utvalda mål, inklusive proteiner och peptider, med hög affinitet och specificitet.

Aptahems aptamerer kan liknas vid små antikroppar, och dessa molekyler visar generellt på mycket god stereoselektivitet. Dessutom har aptamerer många ytterligare fördelar gentemot antikroppar:

  • Eftersom Aptahems aptamerer är syntetiska oligos och tillverkade som sådana, dvs inga biologiska material ingår i tillverkningen, kan de produceras billigare, enklare, och med större precision.
  • I allmänhet är de 6-10 gånger mindre vilket gör att de har lättare att penetrera membran och binda till antigener som antikroppar ibland missar.
  • Eftersom de är syntetiskt tillverkade har aptamerer generellt lägre immunogenicitet vilket kan innebära färre bieffekter för patienten.

Dessa fördelar i förhållande till antikroppar blir särskilt påtagliga i takt med att behandlingar blir allt mer individuellt anpassade. Aptahems RNA-aptamerer har i tester visat sig vara ovanligt säkra, det vill säga ha en låg toxicitet, samtidigt som de har indikerat en tydlig effekt på koagulation, inflammation och vävnadsreparation. De har inte heller visat tecken på att ta sig in i celler, vilket Aptahem ser som en fördel då påverkan av cellkärnan annars kan leda till oönskade effekter.