BioStock-artikel: Aptahems nya CRD tillför mångårig klinisk erfarenhet inför fas I

BioStock publicerade den 29 april 2020 en artikel om Aptahem, som återges nedan i sin helhet.

Aptahem, vars primära läkemedelskandidat Apta-1 utvecklas som ett akutläkemedel mot sepsis, meddelade nyligen att man utökar teamet med Suzanne Kilany som Clinical Research Director. Detta inför att bolaget ska ta steget in i klinisk utveckling av sin huvudkandidat. Kilany, som närmast kommer från en tjänst som Medical Scientific Adviser (MSA) på Astellas Pharma, är även en mångårig styrelseledamot i Apotekarsocietetens avdelning för kliniska studier. För BioStock berättar hon mer om sin nya roll på Aptahem.

Suzanne Kilany har anlitats som konsult av Aptahem som Clinical Research Director (CRD), för att leda och koordinera planerings- och förberedelsearbetet inför bolagets kommande kliniska fas I-studie med läkemedelskandidaten Apta-1. Med sin läkemedelskandidat vill Aptahem förbättra behandlingsutfallet i sepsis, en sjukdom som årligen dödar 11 miljoner människor globalt.

»Att få sitta med i styrelsen för Apotekarsocietetens avdelning för kliniska studier gör att jag har ett nätverk av kollegor som jag kan vända mig till och det är också ett mycket bra sätt att hålla sig uppdaterad på vad som händer och vilka krav som ställs« — Suzanne Kilany, Clinical Research Director på Aptahem

BioStock kontaktade Suzanne Kilany för att få veta mer om varför hon valde att anta utmaningen att leda det kliniska utvecklingsarbetet på Aptahem och vilka förhoppningar hon har på kandidaten Apta-1.

Suzanne Kilany, CRD på Aptahem

Suzanne Kilany, CRD på Aptahem

Suzanne, gratulerar till din nya tjänst! Vad fick dig att tacka ja till uppdraget?
– Eftersom de flesta stora företag har den tidiga läkemedelsutvecklingen utanför Sverige har det inneburit att jag främst arbetat med de senare utvecklingsfaserna. Att få vara med från början i utvecklingen av en ny läkemedelskandidat är otroligt spännande och när jag fick möjligheten och förmånen att erbjudas detta uppdrag på Aptahem var det inte svårt att tacka ja.

Du har med dig tre decenniers erfarenhet av kliniska studier och kliniskt utvecklingsarbete, bland annat på läkemedelsjätten Astellas Pharma. Vilka specifika lärdomar tar du med dig från dina tidigare positioner som kan komma till nytta i din nya roll som CRD på Aptahem?
– Att kommunikation är A och O är det allra viktigaste. Dessutom att arbetet är ett teamwork oavsett vilken sida av bordet du befinner dig på och att alla ska känna sig involverade och delaktiga i både arbetet och resultaten. Det är många aktörer inblandade i processen, och det krävs exempelvis flera olika myndighetsgodkännanden. Man måste också bygga upp kontaktnät och relationer med medicinska specialister och att skapa ett förtroende hos dem för Aptahem. Det är en process som tar mycket tid. Ett grundligt förberedelsearbete är oerhört viktigt för att få ett bra resultat i slutändan.

»De prekliniska resultaten visar att Apta-1 är en intressant läkemedelskandidat även inom andra terapiområden som t ex artros, virusinfektioner och olika typer av cancer«

Du har i din hittillsvarande karriär haft omfattande kontakter med såväl läkemedelsbolag som kontraktsforskningsorganisationer, samtidigt som du är styrelseledamot i Apotekarsocietetens avdelning för kliniska studier. På vilket sätt kommer detta komma dig till gagn i ditt arbete framgent?Apotekarsocieteten_logo
– Jag har med mig tankesätten både från uppdragsgivare och kontraktsföretag och framförallt har jag med mig kunskap om regelverken och att man måste vara pragmatisk för att komma framåt med bibehållen kvalité. Att få sitta med i styrelsen för Apotekarsocietetens avdelning för kliniska studier gör att jag har ett nätverk av kollegor som jag kan vända mig till och det är också ett mycket bra sätt att hålla sig uppdaterad på vad som händer och vilka krav som ställs.

Vad är det som, enligt dig, gör Apta-1 intressant?
– Apta-1 är en aptamerbaserad läkemedelskandidat, och i dag finns endast en registrerad aptamer-produkt på marknaden globalt. Det tänkta behandlingsområdet och behandlingsindikationen för Apta-1 har ett enormt stort medicinskt behov. De prekliniska resultaten visar att Apta-1 är en intressant läkemedelskandidat även inom andra terapiområden som t ex artros, virusinfektioner och olika typer av cancer.

Nu närmar sig kliniska fas I-studier med Apta-1, och din primära uppgift kommer att bli att leda och koordinera planerings- och förberedelsearbetet inför denna milstolpe. Vad kommer detta att innebära mer konkret?
– Jag ska arbeta med den kliniska utvecklingsplanen förstås och bl a inventera var man lämpligast kan genomföra den kliniska Fas I studien och att hitta rätt CRO som har kompetens, kvalifikationer och erfarenhet av att bedriva studier inom kritiska tillstånd. Utmaningen är att hitta ett mätbart resultatmått som förankras och accepteras av den medicinska expertisen, t ex överlevnad.

Vilka milstolpar ser du framför dig och hur ska du säkerställa att dessa uppnås?
– Underlaget för att gå in i klinik finns i stort sett redan såsom prekliniska och toxikologiska studier. Det som återstår för att kunna gå vidare mot klinik är GLP-toxen. Under tiden förbereder vi studiens utformning och tar in offerter och diskuterar med potentiella prövare. Då detta är ett teamwork ska alla vara medvetna om milstolparna och hållas kontinuerligt uppdaterade. Det kräver att man är proaktiv och ligger ett steg före.

»Målet är att attrahera en licenspartner efter avslutad Fas I/II för att ta utvecklingen vidare. Ett alternativt scenario är att hitta en samarbetspartner innan vi går in i klinik, baserat på en väldefinierad utvecklingsplan«

Apta-1 utvecklas som ett akutläkemedel mot sepsis. Hur stort anser du att behovet av ett nytt läkemedel för denna indikation är och tror du att allmänheten har en rättvis bild av hur dödlig sjukdomen är?
– Sepsis är ett allvarligt tillstånd, där globalt sett ca 49 miljoner drabbas och 11 miljoner dör varje år. För Sverige är motsvarande siffror från 2016 40 000 drabbade och ca 8 000 (20%) som dör varje år. Troligen är människor i allmänhet inte riktigt medvetna om hur dödligt detta tillstånd är, eller vad det är. Antalet patienter som diagnostiseras med sepsis döljer ett stort mörkertal eftersom många underliggande sjukdomar kan orsaka tillståndet, såsom cancer, influensainfektioner med flera. Det finns ett stort behov av ett nytt läkemedel mot sepsis då det inte alltid behöver bli en dödlig utgång utan tillståndet kan få andra konsekvenser med kvarstående och ibland livslånga men.

aptahem-logoAvslutningsvis, hur ser den närmaste framtiden ut för din del?
– Mitt fokus just nu är att först sätta mig in i de resultat som finns och att lära känna teamet. Det jag ska ta tag i först är att ta fram en utvecklingsplan för Apta-1 som sträcker sig fram till klinisk Fas II och planera och förbereda för Fas I (First in Human, FiH). Målet är att attrahera en licenspartner efter avslutad Fas I/II för att ta utvecklingen vidare. Ett alternativt scenario är att hitta en samarbetspartner innan vi går in i klinik, baserat på en väldefinierad utvecklingsplan.

Läs artikeln på BioStocks hemsida

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.