BioStock-artikel: Aptahem om den senaste nyhetsskörden

I Nyheter

BioStock publicerade den 9 mars 2022 en artikel om Aptahem, som återges nedan i sin helhet.

Aptahem har kommunicerat en rad positiva nyheter den senaste tiden. Nyligen erhöll bolaget patentskydd i Japan för patentfamilj 2 för läkemedelskandidaten Apta-1. Man kunde även delge uppmuntrande data från forskning rörande behandling med Apta-1 i en coronavirus-orsakad lungskademodell, följt av nyheten att GMP-tillverkningen av Apta-1 har färdigställts. BioStock kontaktade Vd Mikael Lindstam för en kommentar.

Aptahems primära läkemedelskandidat Apta-1 utvecklas i syfte att ta fram ett akutläkemedel för att förhindra uppkomsten av organ- och vävnadsskador hos patienter som drabbas av sepsis, men man ser även potential inom andra kritiska inflammatoriska tillstånd.

Första studie i människa planeras att inledas i år
Nu pågår förberedelserna för fullt för att kunna inleda en klinisk fas I-studie i år. De sista pusselbitarna läggs för närvarande i det prekliniska programmet för Apta-1. Under hösten 2021 initierades GMP-tillverkningen av Apta-1 hos samarbetspartnern LGC Biotechnologies i USA och den 7 mars stod det klart att LGC framgångsrikt har färdigställt Good Manufacturing Practice (GMP)-tillverkningen av Apta-1 som kommer att användas i de kommande kliniska studierna.

Enligt Aptahem har LGC förbättrat processparametrarna som resulterat i tjugo procent mer tillverkad Apta-1 utifrån samma mängd grundmaterial som föregående tillverkning. Därmed har Aptahem ännu en gång erhållit en effektivare kostnadsprofil vilket man anser vara en viktig del av att skapa ett attraktivt partnerupplägg. Denna GMP-batch kommer nu formuleras, förberedas och förpackas av Recipharm.

En annan bit i det prekliniska pusslet lades redan i början på 2022 när Aptahem, med vd Mikael Lindstam i spetsen, signerade ett avtal om att inleda aktiviteter med den kliniska kontraktsforskningsorganisationen The Centre for Human Drug Research (CHDR) i Nederländerna. Utöver detta pågår även ett arbete med att ytterligare fördjupa förståelsen för Apta-1:s multifaktoriella egenskaper och hur dessa kan användas på bästa sätt.

Ytterligare positiva forskningsrön
Redan i oktober 2021 meddelade Aptahem att forskning, utförd på uppdrag av bolaget, vid Toronto General Hospital Research Institute generat uppmuntrande data. I studier med Apta-1 kunde man se positiva biologiska effekter i en coronavirus-orsakad lungskademodell. De biologiska effekterna inkluderar, enligt bolaget, starka bevis på att Apta-1 stöttar och bibehåller systemisk cirkulation, en mycket viktig del i att skydda organismen vid t.ex. sepsis.

Teamet i Kanada har nu rön som visar att Apta-1 ”preliminärt skyddar och återställer lungvävnaden, minskar signifikant andelen virus och hemolys samt förbättrar de kliniska markörerna för lever och njurar”. Precis som de ovannämnda resultaten bekräftar den nya datan på flera områden Aptahems egna resultat från andra studiemodeller.

Bolaget kommer nu preliminärt att stötta vidare forskning samt potentiellt att utöka det existerande forskningssamarbetet med Toronto General Hospital Research Institute i syfte att ytterligare förstå Apta-1:s egenskaper och potential. Läs mer om Apta-1:s verkningsmekanism här.

Patent säkrat i Japan
Parallellt med att utforska Apta-1:s egenskaper lägger Aptahem kontinuerligt de yttre ramarna som skall skydda innovationen Apta-1, nämligen patenten. För att få ett robust kommersiellt skydd av kandidaten har Aptahem en immaterialrättslig portfölj bestående av två patentfamiljer. Patentfamilj 1 är godkänd i elva länder till år 2029: Frankrike, Indien, Italien, Kanada, Kina, Schweiz, Spanien, Storbritannien, Sverige, Tyskland samt, inte minst, USA.

Patentfamilj 2 är godkänd i tretton länder till år 2038: Frankrike, Italien, Nederländerna, Polen, Schweiz, Spanien, Storbritannien, Sverige, Turkiet, Tyskland, USA samt Österrike. Ytterligare fem patentansökningar är pågående i Brasilien, Israel, Kanada, Kina och Sydkorea. Nyligen erhölls även patentskydd för patentfamilj nr 2 från det japanska patentverket, JPO, vilket således ger ett skydd för patentfamilj 2 i fjorton länder.

Patentfamilj 1 ger strukturskydd för de tre unika RNA-aptamererna, medan patentfamilj 2 inkluderar så kallade användarpatent som baseras på bolagets utvecklingsresultat från Apta-1 i preklinik.

Vd kommenterar
BioStock kontaktade Aptahems vd Mikael Lindstam för att få veta mer om det nya patentskyddet i Japan och de vad de senaste framstegen innebär.

Mikael, hur ser du på patenten som en bas för förhandlingar med en potentiell motpart för att ta Apta-1 hela vägen genom de kliniska faserna till marknad?

– Patentskydd är ett måste i vår bransch, ingen vill investera i en teknologi som inte har exklusivitet, vilket Aptahem har genom sina 2 patentfamiljer. Vi är inte heller beroende av någon annans skydd eller korslicenser som är ganska vanligt inom läkemedelsindustrin utan vi äger alla rättigheter. Patenten är värdehandlingar och det fundament bolaget vilar på, vid sidan av de unika resultat vi erhållit. Så om det adderar värde till bolaget strävar vi alltid efter att skydda våra resultat och upptäckter. Ett adderat eller förlängt patentskydd kan vara mycket värt för den som innehar exklusiviteten att använda teknologin och därmed kan få bättre återbäring på sin investering, detta väger mycket tungt vid en partnerdiskussion.

Hur viktigt är ett godkänt patent i Japan, om man tänker på den täta förekomsten av inhemska och multinationella läkemedelsbolag på denna marknad?

– Detta är ett mycket viktigt patent och precis som du nämner har Japan flertalet globala läkemedelsbolag. Japan är även ett land som har ett stort intresse av nya läkemedelsteknologier och då bl.a. oligonukleotider och aptamerer vilket även vi upplever i våra möten med den japanska läkemedelsindustrin. Japan är väldigt speciellt då läkemedelsbolagen dels har en enhet som bara jobbar mot den japanska marknaden, dels en som tar hand om den globala delen. Så med övriga patentskydd runt om i världen kan detta förhoppningsvis stödja ett potentiellt intresse från något globalt japanskt farmabolag.

Om vi vänder uppmärksamheten mot de uppmuntrande resultaten från Toronto, vad innebär dessa för ert business case med Apta-1?

– Framför allt stödjer de resultat vi har från andra studier då de unika egenskaperna även framkommer i de modeller vi undersökt i Toronto. Det visar preliminärt på en bredd och ett fundamentalt skydd mot livshotande inflammatoriska sjukdomar oavsett om det är virus, bakterier eller bakterietoxin som orsakat en infektion. Resultaten och signifikativa effekter visar att vi potentiellt lyckas vidhålla en fungerande organism på flera vitala områden. Med Toronto har vi dessutom studerat ett enskilt organ, lungorna, genom en virusstimulerad ARDS (Acute Lung Distress Syndrome) studie modell istället för de systemiskt drivna inflammationsmodeller vi kört innan. I dessa virustider är det ett upplyftande resultat som triggar oss ytterligare att undersöka Apta-1s unika egenskaper.

Ni har nu färdigställt tillverkningen av GMP-batchen, kan du utveckla betydelsen av detta?

– LGC har inför GMP-tillverkningen förbättrat processparametrarna och mängden tillverkad Apta-1 översteg målen med 20 procent. Detta är vi mycket nöjda med då det rör sig om en ny grupp strukturer och kemi vilket i sig har sina processutmaningar. Aptahem är definitivt ett bolag som går i bräschen för denna typ av tillverkning och uppskalning. Kostnadsprofilen har förbättrats och därmed har vi ännu en gång lyft oss på denna en av de viktigare bitarna för ett attraktivt partnerupplägg.

Avslutningsvis, när ni väl kommit igång med fas-1 studien vad är er förhoppning på resultaten och vad kan det betyda det för Aptahem?

– Vi jobbar nu för fullt med att färdigställa paketet för klinik med målet att inleda en fas I tolerabilitets- och säkerhetsstudie på friska frivilliga senare i år inkluderande en PoC (Proof of Concept) studie på friska frivilliga; en väletablerad och säker så kallad provokationsstudie där kroppen stimuleras av ett bakterietoxin, samma typ av toxin som vi har använt i våra övriga studier. Vi hoppas kunna se goda effekter på ett antal intressanta kliniska markörer. Denna typ av provokationsstudie är välkänd för den CRO vi avser att kontraktera och som vi nu har ett uppstartsavtal med då de har lång erfarenhet av den modellen. Den eventuella fördelen med denna studie är dels att skapa tidiga bevis för Apta-1s effekter och stärka vår partneringpotential, dels att ge oss en indikation på hur vi ska lägga upp de påföljande fas II-studierna. Detta ser vi som ett bra sätt att riskminimera kommande fas II studier. Generellt jobbar vi med att så effektivt, snabbt och övertygande som möjligt ta oss mot ett partnerskap och marknaden.

Läs artikeln på BioStocks webbsida

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.