BioStock-artikel: Aptahem om ansökan att inleda kliniska studier

BioStock publicerade den 26 september 2022 en artikel om Aptahem, som återges nedan i sin helhet.

Aptahem har lämnat in ansökningar till läkemedelsmyndigheten och till den centrala etiska kommittén i Nederländerna om tillstånd att starta en klinisk fas I-studie med läkemedelskandidaten Apta-1. Enligt bolaget kommer studien att kunna inledas inom tidsplan i år. BioStock kontaktade bolagets Clinical Research Director, Suzanne Kilany för att få veta mer om denna milstolpe.

Aptahems läkemedelskandidat Apta-1 utvecklas för att fler patienter ska överleva sepsis och septisk chock, samt för att motverka sepsisrelaterade skador. I prekliniska studier har kandidaten gett tydliga utslag på sepsisrelaterade mekanismer; såsom en minskad risk för blodpropp, ett bromsande av kroppens okontrollerade inflammatoriska respons, förmågan att reparera eller hämma vävnadsnedbrytning samt modulera kroppens eget immunsvar. Bolaget har därför jobbat målmedvetet under 2022 för att nå den hägrande milstolpen – att inleda kliniska studier.

Ansökan om klinisk studiestart
Nyligen lämnade Aptahem in en ansökan till den regulatoriska myndigheten, Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO), samt till den ansvariga etiska kommittén i Nederländerna om tillstånd att starta en s k first-in-human (FIH) studie i friska frivilliga med Apta-1.

Myndigheten och den etiska kommittén har nu ca 60 dagar på sig att svara på ansökan, förutsatt att det inte uppstår några frågetecken som måste besvaras under utvärderingsperioden. Bolaget hoppas nu på ett snabbt godkännande.

Studien består av två delar. Syftet med den första delen är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av Apta-1. I en uppföljande andra del skall effekten på symptomen (systemisk inflammation) av Apta-1 utvärderas hos deltagarna som injicerats med LPS (bakterietoxinet lipopolysackarid). LPS är en väletablerad provokationsmodell som används för att inducera mätbara symtom för att karakterisera de tidiga stadierna av septisk inflammation

Aptahems Clinical Research Director kommenterar

Att lämna det prekliniska stadiet och övergå i klinisk fas är en viktig milstolpe för alla bioteknikbolag och Aptahem utgör inget undantag. BioStock sökte därför bolagets Clinical Research Director, Suzanne Kilany, för en kommentar om vad som väntar härnäst för bolaget.

Suzanne, som leder och koordinerar Aptahems planerings- och förberedelsearbete inför den kommande kliniska fas I-studien, är sedan 7 år tillbaka styrelseledamot i Apotekarsocietetens sektion för kliniska studier och har tre decenniers erfarenhet av kliniska studier och klinisk utveckling, inklusive olika befattningar på läkemedelsbolag, bioteknikbolag och kontraktforskningsorganisationer.

Suzanne, kan du berätta om det arbete som ligger bakom de ansökningar som nu har skickats in?

– Det har varit en intensiv period där olika discipliner varit involverade under drygt 1 års tid för att systematiskt sammanställa flera års arbete och forskning av all preklinisk data och dokumentation som krävs. Detta ligger nu som underlag för att kunna starta det kliniska programmet.

– Inlämningen av ansökan är en viktig milstolpe för Aptahem eftersom den markerar starten på det kliniska programmet för Apta-1 och där Aptahem därmed blir ett bolag i klinisk fas.

Vilka tror du är de huvudsakliga orsakerna till att behandlingsalternativen är så begränsade för att motverka den höga dödligheten och skador relaterade till sepsis?

– Först och främst gäller att identifiera tillståndet (som är svårdiagnostiserat) och snabbt sätta in korrekt behandling. Behandlingen, som i första hand är antibiotika, ska sättas in inom 1 timme efter symptomdebut, eftersom sjukdomsförloppet är snabbt, vilket kan leda till organsvikt. Detta beror bland annat på att läckande kärl med efterföljande lågt blodtryck leder till dålig syresättning av vävnaden, det vill säga septisk chock. Idag finns ingen direkt behandling när tillståndet förvärras och organen börjar svikta utan då handlar det snarare om stödjande behandling för att upprätthålla ett hälsosamt blodtryck och förbättra syresättningen.Apta-1 har i prekliniska studier visat positiv effekt på det inflammatoriska tillståndet, sk cytokinstorm, men också att motverka vävnadsnedbrytning.

Den 17 maj tecknade ni avtal med The Centre for Human Drug Research (CHDR) i Nederländerna för genomförande av fas I-studierna med Apta-1. Kan du berätta om detta samarbete?

– CHDR är inte enbart ett CRO utan även ett forskningscenter med toppmoderna faciliteter och kunniga erfarna forskare som har varit utmärkta diskussionspartner och sett till att få det som krävs på plats för att nå framgång, dvs få studien godkänd. Utöver detta har CHDR stor erfarenhet av LPS provokationsstudier.

– Vi sätter också stort värde på att deras högsta prioritet är säkerhet och komfort hos försökspersonerna.

Givet att ansökan nu har lämnats in, hur ser utsikterna ut för att kunna inleda fas I-studien under 2022?

– Myndigheterna har ca 60 dagar på sig för att utvärdera inskickad ansökan med tillhörande dokumentation. Vi räknar med att studiestart blir enligt satt tidsplan detta år.

Om vi blickar framåt, vilka milstolpar och aktiviteter ser du framför dig under 2023 när det gäller klinik?

– Den viktigaste milstolpen är att FIH-studien blir genomförd enligt plan. Parallellt med pågående studie kommer vi påbörja planeringen av nästa studie (fas 2) i patienter med den tänkta indikationen. Detta innebär bland annat förberedelse av GMP-tillverkning/beredning av Apta-1 samt diskussioner med Key Opinion Leaders (KOLs).

Läs artikeln på BioStocks webbsida

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.