Analyst Group: Intervju med Mikael Lindstam VD på Aptahem

För de som inte tidigare har hört talas om Aptahem, kan du berätta lite mer om vilka ni är, vad ni gör och vilka marknader ni adresserar?

Aptahem är ett bioteknikbolag på Spotlight Stock Market vars huvudsakliga affärsmodell är att prekliniskt och kliniskt utveckla aptamerbaserade behandlingar för livshotande, akuta tillstånd där koagulation och inflammation tillsammans eller var för sig verkar i sjukdomsprocessen. Vår verksamhet bygger på en teknologi som skapats utifrån 17 års forskning vid bland annat Lunds universitet, varav 6 år i samarbete med Karolinska Institutet och Smittskyddsinstitutet. Aptahem har, genom nuvarande CSO ledning, sedan förädlat dessa läkemedelskandidater som teknologin gav upphov till mot kommersiella indikationer. Vårt namn anspelar på det faktum att vår produktportfölj är baserad på aptamerer, vilket är kemiskt framställda biomolekyler som kan målinriktas och skräddarsys likt antikroppar.

Vår huvudkandidat, Apta-1, utvecklas för att stoppa de organ- och vävnadsskador som bland annat leder till den mycket höga dödligheten hos sepsispatienter. Sepsis bedöms vara den tredje största dödsorsaken i västvärlden och är ett vanligt förekommande, allvarligt och akut sjukdomstillstånd som uppstår då kroppens immunsystem överreagerar. I många fall uppstår sepsis i samband med en infektion och om man upptäcker tillståndet tillräckligt tidigt kan därför antibiotika användas som behandling. Problemet är att immunförsvaret i många fall hinner före och sjukvården då står inför en kamp om patientens överlevnad. Dödligheten hos patienter som utvecklar svår sepsis uppgår till 20 – 50 % och för dem som överlever är ofta dialys, amputation och långtidssjukskrivning ett faktum. Idag finns inga godkända läkemedel som påvisat förbättrad överlevnad hos sepsispatienter – det ska Apta-1 ändra på.

Ni genomförde nyligen en företrädesemission där ni tillfördes ca 25,4 MSEK före emissionskostnader. Vad kommer emissionslikviden primärt att användas till?

Aptahem står inför några viktiga milstolpar 2019, dels färdigställa GLP toxikologi vilket konkluderar vårt prekliniska säkerhetstoxikologipaket vilket leder till att vi kan börja söka regulatoriskt tillstånd för att påbörja vår första kliniska studie. Baserat på emissionslikviden, 80% av det efterfrågade kapitalet, som erhölls i företrädesemissionen bedömer jag att vi nu har goda förutsättningar till att genomföra dessa viktiga värdehöjare. För att kunna starta studien krävs att vi tillverkar mer Apta-1, färdigställer prekliniska toxikologiska och säkerhetsstudier av Apta-1 samt färdigställer en ansökan för läkemedelsmyndigheten, vilket vi uppskattar kommer att kräva majoriteten av likviden. Den återstående delen av likviden kommer att behövas för drift av verksamheten i form av projektledning, affärsutveckling, regulatoriskt arbete, samarbeten, experter, laboratoriesupport samt utveckling av ytterligare läkemedelskandidater.

Kan du berätta lite mer om er huvudläkemedelskandidat Apta-1?

Sepsis är ett tillstånd där immunförsvaret överreagerar på ett sätt som gör att kroppen hamnar i ett kaotiskt tillstånd. Reaktionen kan leda till dålig syresättning av vitala organ, vilket kan innebära att dessa organ slutar att fungera och som i värsta fall kan leda till döden. Apta-1 har en verkningsmekanism som påverkar multipla funktioner där dess viktigaste effekter har dokumenterats som anti-inflammatoriska och anti-koagulerande. Våra tidigare studier har påvisat en signifikant förbättrad överlevnad och positiv effekt på flera kliniskt relevanta markörer i olika gnagare och primater. Under hösten offentliggjorde vi positiva resultat från primatstudier där de kliniska markörerna, där den starkaste kliniska markören är överlevnad men också beteende och välmående ingick, uppvisade tydliga skillnader mellan icke behandlade djur och djur som fått Apta-1. Hittills har samtliga tester utförts i djur med mycket god effekt och nästa logiska utvecklingssteg för Apta-1 är därför att starta en klinisk studie.

Hur skulle du beskriva att marknadsbehovet ser ut för er huvudkandidat?

Det uppskattas att 31 miljoner människor drabbas av sepsis årligen och WHO beräknar att 6 miljoner av dessa avlider som en konsekvens av sjukdomen. Idag finns det ingen specifik behandling mot sepsis utan fokus ligger istället på att behandla infektionen – om tillståndet har uppstått som en följd av bakterier, svampar, parasiter (som malaria) eller virus – samt behandling av olika symptom som uppstår med antikoagulerande läkemedel, adrenalin och vätska. Faktum är att inga nya behandlingar har godkänts för sepsis sedan Eli Lillys läkemedel Xigris godkändes år 2001 och ett stort marknadsbehov kvarstår då det läkemedlet togs bort från marknaden år 2011. Många sjukdomar, trauman och infektioner leder till sepsis och det är allmänt känt inom sjukvården att sepsis skördar oerhört många liv.

Hur ser närmaste tidsplan ut för Apta-1, vad är nästa steg och vad är viktigt att följa som investerare?

Vi siktar på att inleda kliniska prövningar under det tredje kvartalet 2019. Förutom att vi erhållit en stor värdehöjare från vår primatstudie ser vi fram emot nästa stora värdehöjare, att få godkännande att starta kliniska studier vilket våra investerare helt klart bör markera i sin kalender. Viktiga milstolpar på vägen dit innefattar att vi avslutar det prekliniska toxikologiska programmet och våra prekliniska säkerhetsstudier av Apta-1 samt tillverkning av substansen. Vi har adderat viktig expertis och stärkt vår patentportfölj under 2018 vilket vi avser att fortsätta med under 2019.

Om 3 år, vart ser du att Aptahem är då?

Om 3 år ser jag att Aptahem kommer att ha en bredare pipeline med mer än ett kliniskt program och flera pre-kliniska kandidater, där minst ett och helst ett flertal utvecklas i kommersiella samarbeten med partners inom läkemedelsindustrin men även med ledande akademiska partners. Vår strävan att utöka vår befintliga plattform utanför sepsis för att också utnyttja vår teknologis preliminärt potentiella fördelar inom inflammatoriska- och autoimmuna sjukdomar. Detta kommer dels innebära att vi vidareutvecklar våra nuvarande aptamerer samt den underliggande aptamerteknologin för att skräddarsy helt nya kandidater. Vår avsikt är att detta ska ske parallellt med att vi effektiviserar tillverkning och möjliggör kommersiell uppskalning baserat på det arbete som just nu pågår med Apta-1. Aptahems organisation kommer att växa i takt med att vi vill utveckla och skydda vår know-how vilket innebär att vi kan minska outsourcing-aktiviteter i de fall vi bedömer att det inte är fördelaktigt. Våra forskare gör hela tiden nya framsteg och upptäckter som vi avser att skydda med patent för att sedan publicera och presentera på kongresser i syfte att stimulera vetenskapligt intresse bland opinionsledare. Vårt mål är att inte bara synas för läkemedelsbranschen utan också stärka Aptahems varumärke gentemot akademi, opinionsbildare, ledande kliniska center och patientorganisationer.

Kan du nämna tre anledningar till varför Aptahem är en bra investering idag?

Kort sammanfattat vill jag nämna dessa tre anledningar:

• Apta-1 har visat fantastiskt positiva resultat i både gnagare och primater samt studier i humanblod. Dessa studier harmoniserar med varandra och resultaten är liktydiga och tack vare detta har vi en mycket bra resultatgrund att stå på när vi uttalar oss om Apta-1s enorma potential. Vi har även numera en mycket bra bild av hur Apta-1 verkar genom att vi definierat dess MoA (Mode of Action). Om samma resultat kan åstadkommas i klinik på människa har vi möjlighet att adressera en av världens vanligaste dödsorsaker. Den enorma marknaden är en bra anledning till att investera.
• Vi har idag pågående dialoger med några av världens största läkemedelsbolag. Flera av dessa är intresserade av sepsis medan andra är intresserade av att applicera Apta-1s kombinerade anti-inflammatoriska och anti-koagulanta egenskaper eller var för sig egenskaper i andra områden. Möjligheten att applicera Apta-1 på flera marknader innebär en ökad chans att lyckas och är ytterligare en bra anledning till att investera.
• 2019 är året då Aptahem planerar att förvandlas till ett kliniskt bolag med goda möjligheter till kommersiellt partnerskap. Vi är då ytterligare ett steg närmre marknaden och den inprisade risken i vår aktie sjunker dramatiskt. Detta brukar följas av en uppvärdering vilket även det är en bra anledning till att investera.